Կարո՞ղ է Crispr- ը բուժել կիստոզ ֆիբրոզը:

2024 Հեղինակ: Michael Samuels | [email protected]. Վերջին փոփոխված: 2023-12-16 01:45

CRISPR / Cas9 համար փորձարարական մոտեցում է կիստայական ֆիբրոզի բուժում (CF): Թերապիան պարունակում է նոր սպիտակուցային-ՌՆԹ համալիր, որը նախատեսված է հիվանդություն առաջացնող գենետիկական մուտացիաների վերացման միջոցով `խմբագրելով հիվանդի գենետիկան և շտկելով մուտացիաները:

Այս կերպ ի՞նչ կարող են անել cas9-ը և Crispr-ը կիստիկ ֆիբրոզով հիվանդ մարդկանց համար:

CRISPR տեխնոլոգիան խոստումնալից գործիք է գենի խմբագրում որը հետազոտողներին հնարավորություն է տալիս հեշտությամբ փոխել ԴՆԹ-ի հաջորդականությունը և փոփոխել գեների գործառույթը: Այս կերպ, CRISPR - Cas9 մոտեցումը կարող է ներկայացնել CFTR մուտացիայի վերականգնման վավեր գործիք, և հուսալի արդյունքներ են ձեռք բերվել հյուսվածքների և կենդանիների մոդելներում CF հիվանդություն.

Բացի այդ, որքանո՞վ է հաջողակ գենային թերապիան կիստիկ ֆիբրոզի համար: Մուտացիայի արդյունքում թոքերը և մարսողական համակարգը խցանվում են կպչուն լորձով: -ի նպատակը գենային թերապիա կիստոզ ֆիբրոզի համար անսարք CFTR-ի փոխարինումն է գենը աշխատանքային մեկի հետ: Եթե համեմատենք պլացեբոյի հետ, նեբոլիզատորով մատուցվող մոտեցումը ցույց տվեց թոքերի աշխատանքի համեստ, բայց զգալի բարելավում (3.7%):

Բացի այդ, գենետիկ ինժեներիան կարո՞ղ է բուժել կիստոզային ֆիբրոզը:

Կիստիկ ֆիբրոզ է ա գենետիկ հիվանդություն, որն առաջացնում է լորձի կուտակում հիվանդի թոքերում: Ավելին, դեռ չկա բուժում հիվանդության համար։ Այժմ, արդյունաբերության ոլորտում համագործակցության մի շարք կարող էր օգնել բերել ա գենը Մեծ Բրիտանիայի կողմից մշակված թերապիա Կիստիկական ֆիբրոզի գեն Թերապիայի կոնսորցիումը կլինիկական թեստավորման մեջ:

Որո՞նք են ցիստիկական ֆիբրոզի ապագա բուժումները:

Եզրակացություններ. Երեք նոր գործակալ ՝ ivacaftor, VX-809 և ataluren, թիրախավորում են CFTR արտադրության հիմնական թերությունները: Ivacaftor- ը վերջերս հաստատվել է FDA- ի կողմից, մինչդեռ մյուս 2 գործակալները դեռ կլինիկական փորձարկումներում են: Հիվանդների հետ CF կշահի անհատականացումից դեղ հիմնվելով դրանց հատուկ գենոտիպի վրա: