Ինչպե՞ս կարող է գենային թերապիան օգնել ցիստիկական ֆիբրոզին:

2024 Հեղինակ: Michael Samuels | [email protected]. Վերջին փոփոխված: 2023-12-16 01:45

Գենային թերապիա ներառում է ճիշտ պատճենների փոխանցում կիստայական ֆիբրոզ transmembrane conduction կարգավորիչ (CFTR) ԴՆԹ դեպի շնչուղիների էպիթելի բջիջներ: CFTR- ի կլոնավորում գենը 1989-ին հանգեցրեց CFTR- ի սկզբունքային ուսումնասիրությունների գենը փոխանցում in vitro և կենդանիների մոդելներում:

Այս կերպ կարո՞ղ է ցիստիկ ֆիբրոզը բուժվել գենային թերապիայի միջոցով:

Կիստիկական ֆիբրոզ է ա գենետիկ հիվանդություն, որն առաջացնում է լորձի կուտակում հիվանդի թոքերում: Ավելին, հիվանդությունը դեռևս բուժում չունի: Այժմ, արդյունաբերության ոլորտում համագործակցության մի շարք կարող էր օգնել բերել ա գենային թերապիա մշակվել է Մեծ Բրիտանիայի կողմից Կիստիկ ֆիբրոզի գենային թերապիա Կոնսորցիում կլինիկական թեստավորման մեջ:

Բացի վերևից, ինչպե՞ս են գիտնականները բուժում կիստոզ ֆիբրոզը: Գիտնականներ հայտնաբերել են բուժման նոր եղանակ կիստայական ֆիբրոզ (CF), որը ներառում է հիվանդների թոքերի բջիջներին արհեստական սպիտակուցներ փոխանցելու համար՝ անսարքությունները փոխարինելու համար կիստայական ֆիբրոզ փոխանցման հաղորդունակության կարգավորիչ (CFTR) սպիտակուց:

Հետագայում հարց է առաջանում, թե որքանո՞վ է հաջողակ գենային թերապիան կիստիկ ֆիբրոզի համար:

Մուտացիայի արդյունքում թոքերը և մարսողական համակարգը խցանվում են կպչուն լորձով: -ի նպատակը գենային թերապիա կիստոզ ֆիբրոզի համար անսարք CFTR-ի փոխարինումն է գենը աշխատանքային մեկի հետ: Եթե համեմատենք պլացեբոյի հետ, նեբոլիզատորով մատուցվող մոտեցումը ցույց տվեց թոքերի աշխատանքի համեստ, բայց զգալի բարելավում (3.7%):

Ինչու՞ է կիստիկ ֆիբրոզը լավ թեկնածու գենային թերապիայի համար:

Կիստիկական ֆիբրոզ միայնակ է գենը խանգարումը դիտվում է որպես ա լավ թեկնածու գենային թերապիայի համար քանի որ տուժածները գենը հայտնի է, թիրախային հյուսվածքը ՝ թոքը, հասանելի է և 50% -ից պակաս գենը փոխանցումը կարող է բերել կլինիկական օգուտ: